トランスポーターは生体膜を介したイオン・低分子化合物の透過を制御することで、組織分布や滞留性の決定要因となる。そのため、その機能異常は基質となるイオン・化合物の蓄積あるいは欠乏を招き、疾患の発症要因となる。薬物による適切なトランスポーターの機能制御は疾患治療に繋がる。さらに、トランスポーターを利用することで、薬物の選択的な組織分布を実現し、治療効果を改善することも可能である。本ワークショップでは、基礎研究ならびに臨床研究の最新の研究成果を共有し、トランスポーターを薬効標的とした治療薬開発の可能性について議論を深めたい。

損傷した組織や臓器の構造と機能を細胞で修復する再生治療は、従来の薬物治療や外科的治療の限界を超えて根治治療を可能にする21世紀型の医療として注目されている。再生医療の実現には、移植した細胞をいかに効率よく増殖させ、高い生理活性を発現させるかが重要な鍵となる。これには局所的なサイトカイン徐放などのDDS技術が重要な役割を果たす。また、遺伝子疾患により特定の酵素機能やホルモン分泌能が欠損した患者の細胞を遺伝子デリバリー技術で治療し、これを自己移植する医療も将来的には可能であろう。一方、ラボ環境で血管網を付加した3次元細胞組織をつくりあげる技術が近年発展してきており、薬物やナノDDS製剤を精度良く評価するツールとしての活用が期待できる。このように細胞工学/再生医療技術とDDSはきわめて密接な関係にあり、両分野の技術融合が今後の再生医療や創薬研究に革新的なブレークスルーをもたらすことが予想される。本ワークショップでは、細胞工学と再生医療分野におけるバイオマテリアル・DDS技術の新しい展開について活発な討論をしていただく場を提供したい。

精密に設計されたDDS製剤は、最新医療技術がもたらす治療効果の向上に貢献し、すでに医療現場からも高い評価を得ている。しかしながら、動物や細胞での効果確認に重点をおいた製剤開発のなかでそれらの製剤の実際の姿はこれまでほとんど目を向けられることがなかった。従来技術の測定限界が、製剤の微視的構造の解明を阻んできた実状も手伝って、治療効果を中心とする実験結果にもとづいて推定した製剤の実体は想像の域をでない。そこで、本ワークショップでは、放射光や散乱光といった最先端の科学の“目”を用いた最新の測定技術を利用して、微粒子製剤の内部構造の理解を深めることを目的として、また、内部構造と効果の関連とともにより効果の高い製剤開発に必要な構造的側面についても考えてみたい。

核酸医薬の実用化には、核酸を標的臓器に届けるための体内動態制御技術と、細胞質内の標的部位にまで届けるための細胞内動態制御技術が必要不可欠である。本ワークショップでは、リポソームやポリマーなどの人工的な材料を用いたアプローチや、エキソソームを用いた生物学的アプローチ、さらには分子標的アプタマーのスクリーニング法において、独自の戦略に基づいて開発を進められている先生方に、最新の知見についてご紹介いただく。また、新津洋司郎先生には、肝硬変治療薬としての応用を目指して臨床試験を積極的に進められているsiRNAについて、最新の動向と展望をご講演いただく予定である。本ワークショップが国産の核酸医薬開発の一助となれば幸いである。

薬物の経皮・経粘膜デリバリーにおいては、適用部位での透過・吸収に適した薬物及びキャリアーの開発が求められる。特に、薬物の皮膚・粘膜透過機構に基づく製剤設計や、効率的かつ効果的な皮膚・粘膜透過の評価方法が確立されれば、経皮・経粘膜適用製剤の開発が今まで以上に加速することが予想される。本ワークショップでは、バイオ医薬品の経皮・経粘膜デリバリー、微粒子製剤を利用した経皮・経粘膜デリバリー、三次元組織構築技術を利用した経皮・経粘膜薬物送達評価技術の開発に焦点をあて、経皮・経粘膜製剤の開発と実用化を加速するために必要なものは何かについて議論したい。さらに、美容医療機器を用いたスキンケア・アンチエイジング治療の可能性についても紹介する。